【菜科解读】

印度比哈尔市的女孩萨班尔帕维(Sabal Parveen)现年18岁，自出生20天左右便被确诊为成骨不全症，目前骨头已经碎裂了1000多次。

但她对未来仍然充满希望。

　　这种疾病意味着帕维全身90%的骨头已经破裂，需要24小时护理。

她说：“我不想称自己为残疾人，因为我希望情况会好转，我的大脑运转正常，但问题在于我无法移动。

我的身体让我很失望，我无法自己吃饭、走路、移动和睡觉。

我的父母帮我做了所有的事情。

这如同噩梦，没有人能够理解我的苦恼。

当你无法做任何事的时候，任何东西看起来都了无生机。

”　　帕维家里有6个孩子，目前她的母亲全天照顾她。

但帕维拒绝将自己当成一个病人。

她承认自己每天必须服用高剂量止痛药，但她说：“我不喜欢依赖我的母亲，我想和同龄女孩及妹妹们一样拥有自由。

但我的身体却在囚禁着我。

”　　她表示自己未来想成为一名银行经理。

她说：“我希望(未来的)生活会比目前变得更好。

　　我的父母教我不要放弃。

他们投入这么多时间和精力在我身上。

我看到他们因为我的痛苦。

我必须与病魔抗争，因为他们会和我一起抗争。

所以我仍然在学校努力读书。

”　　比哈尔骨科医院和关节镜检查中心的骨科医生马努基(Manoj Kumar Choudhary)博士说：“她的病情非常罕见，她的骨骼构造不完整。

　　在这种情况下，骨头很容易折断，且难以愈合或固定。

　　我们不能在骨折处使用膏药，所以他们很难愈合。

”他补充道，这种情况易出现在近亲夫妇的后代中。

　　近亲结合在印度很普遍。

且帕维的父母便是堂兄妹关系，也许这个就是萨班尔帕维为什么会这样的原因了！

莫洛替尼 Ojjaara 说明书

一、药品基本信息 通用名称：莫洛替尼 英文名称：Momelotinib 商品名称：Ojjaara 剂型规格：薄膜衣片，含 100mg、150mg、200mg 三种规格，每瓶 30 片 生产企业：原研为葛兰素史克（GSK），老挝东盟制药等企业有仿制版本 贮藏条件：20℃~25℃室温保存，允许 15℃~30℃短期波动；

需密封于原瓶，防潮避光，勿丢弃干燥剂，置于儿童接触不到处 [14]。

二、适应症 适用于中高危骨髓纤维化（MF）成人患者，包括原发性 MF，或由真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）转化而来的继发性 MF，尤其适合伴贫血的患者[14]。

三、作用机制 作为 JAK1、JAK2、ACVR1 三重抑制剂，通过双重机制发挥疗效： 抑制 JAK1/JAK2 信号通路，减轻炎症、抑制骨髓纤维组织增生，缩小脾脏，缓解腹胀等压迫症状；

抑制 ACVR1，降低铁调素水平，改善铁代谢，促进红细胞生成，从根源改善贫血。

四、用法用量 （一）推荐剂量 血小板计数20010⁹/L：200mg，每日 1 次；

血小板计数 100~19910⁹/L：150mg，每日 1 次；

血小板计数 50~9910⁹/L：100mg，每日 1 次；

血小板计数＜5010⁹/L：暂停用药，需遵医嘱调整。

（二）特殊人群剂量 重度肝功能不全（Child-Pugh C 级）：起始剂量降至 150mg，每日 1 次 [14]；

轻度至中度肝 / 肾功能不全：无需调整剂量；

老年患者（65 岁）：起始剂量无需调整，需密切监测不良反应。

（三）服用方法 口服，整片吞服，不可切割、压碎或咀嚼 [14]；

可随餐或空腹服用，建议每日固定时间服药，维持血药浓度稳定 [14]；

漏服处理：若错过一剂，次日按常规剂量服用，切勿加倍补服 [14]。

五、不良反应 （一）常见不良反应（发生率20%） 血液学：血小板减少、出血（含严重出血）[14]；

全身：疲劳、头晕 [14]；

胃肠道：腹泻、恶心 [14]。

（二）其他不良反应 中性粒细胞减少、呕吐、皮疹、关节痛、肝功能异常等 [14]；

可能增加细菌感染（含机会性感染）、血栓形成风险 [14]。

（三）不良反应管理 多数不良反应轻至中度，可通过剂量调整、对症处理（如止血、抗感染、补液）控制 [14]；

严重血小板减少、出血或感染时，需暂停用药，及时就医 [14]。

六、药物相互作用 CYP3A4 相关相互作用： 强效 CYP3A4 抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）：可能升高血药浓度，合用时需减量 50%；

强效 CYP3A4 诱导剂（如利福平、卡马西平）：可能降低血药浓度，避免合用。

其他相互作用： 与抗血小板 / 抗凝药物合用，出血风险升高，需监测凝血功能；

与其他骨髓抑制药物合用，加重血液学毒性，需定期监测血常规。

七、特殊人群 儿童：安全性和有效性尚未确立，不推荐使用；

孕妇及哺乳期：可能致胎儿损伤，育龄期女性治疗期间及停药后 1 周需严格避孕；

哺乳期妇女需停药或停止哺乳。

八、注意事项 监测要求： 治疗前及治疗期间定期监测全血细胞计数（前 3 个月每 2 周 1 次，之后每月 1 次）、肝功能、凝血功能；

密切监测出血体征、感染迹象（如发热、咳嗽）、血栓相关症状，出现异常及时就医 [14]。

禁忌与慎用： 对莫洛替尼或制剂成分过敏者禁用；

活动性感染、重度肝 / 肾功能不全者慎用 [14]。

用药规范： 为处方药物，必须在血液科专科医师指导下使用，严禁自行调整剂量或停药 [14]；

服药期间避免从事需高度精神警觉的活动（如驾驶、高空作业），以防头晕影响安全。

九、国内可及性 截至 2026 年 3 月，莫洛替尼（Ojjaara）尚未在中国大陆正式获批上市，未纳入医保目录 [14]。

国内患者可通过海南博鳌乐城先行区临床急需进口药品渠道、正规跨境医疗服务合规获取，严禁非正规代购[14]。

香港登越药业持续追踪其国内申报进展，为患者提供权威资讯与合规支持。

重要提示：本文仅为药品科普说明，不构成医疗或购药建议。

具体用药方案需由专科医生根据患者个体情况制定，用药前请仔细阅读药品说明书并遵医嘱。

国家药监局：孟鲁司特制剂说明书修订

根据药品不良反应评估结果，为进一步保障公众用药安全，国家药监局决定对孟鲁司特制剂（包括孟鲁司特钠片、孟鲁司特钠咀嚼片、孟鲁司特钠颗粒和孟鲁司特钠口溶膜）说明书内容进行统一修订。

现将有关事项公告如下： 一、所有上述药品的上市许可持有人均应当依据《药品注册管理办法》等有关规定，按照附件要求修订说明书，于2026年3月12日前报国家药监局药品审评中心或省级药品监督管理部门备案。

修订内容涉及药品标签的，应当一并进行修订；

说明书及标签其他内容应当与原批准内容一致。

在备案之日起生产的药品，不得继续使用原药品说明书。

药品上市许可持有人应当在备案后9个月内对已出厂的药品说明书及标签予以更换或以其他形式将说明书更新信息告知患者。

二、药品上市许可持有人应当对新增不良反应发生机制开展深入研究，采取有效措施做好药品使用和安全性问题的宣传培训，指导医师、药师合理用药。

三、临床医师、药师应当仔细阅读上述药品说明书的修订内容，在选择用药时，应当根据新修订说明书进行充分的获益/风险分析。

四、患者用药前应当仔细阅读药品说明书，使用处方药的，应当严格遵医嘱用药。

五、省级药品监督管理部门应当督促行政区域内上述药品的上市许可持有人按要求做好相应说明书修订和标签、说明书更换及说明书更新信息的告知工作，对违法违规行为依法严厉查处。

特此公告。

附件：孟鲁司特制剂说明书修订建议 国家药监局 2025年12月12日 附件 孟鲁司特制剂说明书修订建议 一、“警示语”应包含以下内容 在服用孟鲁司特的各年龄段患者中均报告了神经精神不良反应，其中包括个别严重反应如抑郁和自杀倾向等；

若不停药，这些症状可能持续存在。

在孟鲁司特治疗期间如出现神经精神症状，应停药并就医（见【注意事项】）。

建议患者或看护人警惕神经精神不良反应，在用药期间出现相关症状时应告知医师。

二、【不良反应】应包含以下内容 上市后的经验：精神紊乱应包含“口吃（结巴）”。

（注：1．说明书其他内容如与上述修订要求不一致的，应当一并进行修订；

2．孟鲁司特制剂包括孟鲁司特钠片、孟鲁司特钠咀嚼片、孟鲁司特钠颗粒和孟鲁司特钠口溶膜）